2020 年 4 月 22 日 美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了第一个针对胆管癌的靶向治疗。Pemazyre（佩米替尼）适用于患有晚期胆管癌的成人，其癌症在至少一次化疗治疗后已经生长，并且其肿瘤在 FGFR2 基因中发生突变。
FGFR（成纤维细胞生长因子受体）是细胞上的蛋白质，可帮助细胞正常生长和分裂。一小部分胆管癌患者的 FGFR 基因发生了变化，导致 FGFR 蛋白异常，导致细胞生长失控并演变成癌症。佩米替尼阻断胆管肿瘤细胞中异常的 FGFR2 蛋白并阻止它们生长。
佩米替尼是第一种专门针对胆管癌批准的药物。这很重要，因为大多数患者是在癌症已经扩散并且无法通过手术治疗后才被诊断出来的。标准治疗一直是批准用于其他癌症类型的化疗药物的组合。
FDA 的新批准基于对 107 名晚期胆管癌患者的临床试验，这些患者之前至少接受过一次化疗，并且其肿瘤具有 FGFR2 基因突变。该试验测量了总体反应，即肿瘤缩小（部分反应）或消失（完全反应）的患者人数。
总体反应率为 36%，其中 2.8% 的患者有完全反应，33% 的患者有部分反应。在 38 名有反应的患者中，24 名患者 (63%) 的反应持续 6 个月或更长时间，7 名患者 (18%) 的反应持续 12 个月或更长时间。
Pemazyre 每天服用一次片剂，连续服用 14 天，然后停药 7 天，然后重新开始。如果癌症恶化或副作用变得太严重，患者就会停止服用这种药物。最常见的副作用是血液中磷酸盐过多或过少、脱发、腹泻、便秘、指甲问题、疲劳、味觉改变、恶心、呕吐、口干或口腔溃疡、食欲不振、皮肤干燥、干燥眼睛或其他眼睛问题，以及关节、腹部或背部疼痛。
FDA 授予佩米替尼优先审查和突破性治疗指定。这些计划旨在使患者更快地获得治疗严重疾病的药物。将需要另一项临床试验来确认结果。Pemazyre 还获得了孤儿药称号，该称号为鼓励开发罕见病药物提供了经济激励。
佩米替尼由 Incyte Corporation 销售。
